联拓生物引进！潜在“first-in-class”心血管药物拟纳入突破性治疗品种

▎药明康德内容团队报道

2月7日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，联拓生物引进的mavacamten胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟开发用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。公开资料显示，mavacamten是百时美施贵宝（BMS）开发的一款潜在“first-in-class”药物，已在美国递交新药上市申请（NDA），有望于2022年获批。

截图来源：CDE官网

肥厚型心肌病（HCM）是一种慢性进行性疾病，可导致多种衰弱症状和心脏功能障碍，肌节的心肌蛋白发生突变是造成该病的常见原因之一。Mavacamten最初由MyoKardia公司开发，是一款口服心肌肌球蛋白别构调节剂，可抑制心肌肌球蛋白，用于梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的治疗。

2020年8月，联拓生物宣布和MyoKardia公司达成合作，以在中国及其它亚洲地区开发和商业化mavacamten。值得一提的是，2020年10月，百时美施贵宝以131亿美元收购了MyoKardia公司，获得了后者开发的包括mavacamten在内的产品管线。

在中国，mavacamten此前已获得五项临床试验默示许可，拟开发适应症为“治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级和症状”。本次，这5项申请均被CDE纳入拟突破性治疗品种。

图片来源：123RF

根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，目前联拓生物正在中国开展两项临床试验：一项为单中心1期临床试验，该研究旨在评估mavacamten单次空腹口服给药在不同CYP2C19基因型中国健康成人受试者中的药代动力学（PK）；另一项为随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估mavacamten治疗中国成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病的有效性和安全性。

根据MyoKardia公司早前发布的新闻稿，该药已在一项名为EXPLORER-HCM的关键性3期临床研究达到主要终点和所有次要终点。试验结果显示：与安慰剂组相比，接受mavacamten治疗的患者实现了运动能力变化的改善，以及纽约心脏协会功能等级的改善，达到了该试验的主要研究终点。此外，在所有次要终点上，该创新疗法也显示出了具有统计学意义的改善。基于上述研究结果，FDA已授予mavacamten突破性疗法认定，并已受理了其新药上市申请，PDUFA日期为2022年4月28日。

希望mavacamten后续研究顺利进行，早日获批，为患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心. Retrieved Feb 7，2022, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
[2] MyoKardia Announces Primary and All Secondary Endpoints Met in Phase 3 EXPLORER Clinical Trial of Mavacamten for the Treatment of Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. Retrieved 2020-05-11, from https://myokardia.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/myokardia-announces-primary-and-all-secondary-endpoints-met
[3] Bristol Myers Squibb to Acquire MyoKardia for $13.1 Billion in Cash, Retrieved October 5, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20201005005381/en/Bristol-Myers-Squibb-to-Acquire-MyoKardia-for-13.1-Billion-in-Cash

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